HORIZON-HLTH-2022-DISEASE-06-04-two-stage Development of new effective therapies for rare diseases

Scadenza: 1 February 2022

Scadenze successive:

Deadline model two-stage
Data di apertura prevista
06 ottobre 2021
Date di scadenza
01 febbraio 2022 17:00:00 ora di Bruxelles
06 settembre 2022 17:00:00 ora di Bruxelles

Topic:

Le proposte dovrebbero mirare a sviluppare terapie per le malattie rare senza alcuna opzione terapeutica approvata. Le proposte dovrebbero concentrarsi su gruppi di malattie rare con elementi in comune, come caratteristiche biologiche condivise, possibilmente all'interno della stessa e/o in diverse aree mediche all'interno del panorama delle malattie rare. Pertanto, le proposte non dovrebbero riguardare solo una singola malattia.
Le terapie da sviluppare possono includere un'ampia famiglia di interventi terapeutici come piccole molecole, medicinali per terapie avanzate, riutilizzo di medicinali esistenti, compresi interventi non farmacologici e/o loro combinazioni, a seconda dei casi.
L'argomento sosterrà proposte che coprono diverse fasi nel continuum del percorso di innovazione (vale a dire ricerca traslazionale, preclinica, clinica, convalida in ambito clinico e/o nel mondo reale ecc.), a seconda dei casi.
Le proposte dovrebbero riguardare la maggior parte delle seguenti attività di ricerca:
- Stabilire collaborazioni multidisciplinari tra tutte le parti interessate integrando discipline, sviluppi tecnologici e conoscenze esistenti.
- Sviluppare e utilizzare modelli preclinici rilevanti e/o strumenti/tecnologie innovative per: verificare percorsi/geni molecolari/cellulari che possono essere mirati terapeuticamente, aumentare la fiducia nella selezione dei bersagli e/o eseguire studi di tossicità.
- Sviluppare e/o eseguire progetti di sperimentazioni cliniche innovative per piccole popolazioni e nuovi approcci per valutare e monitorare la sicurezza e l'efficacia degli interventi proposti

Programma:

HORIZON-RIA HORIZON Research and Innovation Actions

Ente finanziatore:

Budget complessivo:

60.00 milioni

Chi può partecipare:

Per essere ammessi al finanziamento, i candidati devono essere stabiliti in uno dei paesi ammissibili, ovvero:
– gli Stati membri dell'Unione europea, comprese le loro regioni ultraperiferiche;
– i Paesi e Territori d'Oltremare (PTOM) collegati agli Stati membri;
– paesi extra UE ammissibili:
– paesi associati a Orizzonte Europa;
– paesi a basso e medio reddito

Partenariato: Obbligatorio

Status:

Chiuso

Quota finanziabile:

100%

Topic:
Le proposte dovrebbero mirare a sviluppare terapie per le malattie rare senza alcuna opzione terapeutica approvata. Le proposte dovrebbero concentrarsi su gruppi di malattie rare con elementi in comune, come caratteristiche biologiche condivise, possibilmente all'interno della stessa e/o in diverse aree mediche all'interno del panorama delle malattie rare. Pertanto, le proposte non dovrebbero riguardare solo una singola malattia. Le terapie da sviluppare possono includere un'ampia famiglia di interventi terapeutici come piccole molecole, medicinali per terapie avanzate, riutilizzo di medicinali esistenti, compresi interventi non farmacologici e/o loro combinazioni, a seconda dei casi. L'argomento sosterrà proposte che coprono diverse fasi nel continuum del percorso di innovazione (vale a dire ricerca traslazionale, preclinica, clinica, convalida in ambito clinico e/o nel mondo reale ecc.), a seconda dei casi. Le proposte dovrebbero riguardare la maggior parte delle seguenti attività di ricerca: - Stabilire collaborazioni multidisciplinari tra tutte le parti interessate integrando discipline, sviluppi tecnologici e conoscenze esistenti. - Sviluppare e utilizzare modelli preclinici rilevanti e/o strumenti/tecnologie innovative per: verificare percorsi/geni molecolari/cellulari che possono essere mirati terapeuticamente, aumentare la fiducia nella selezione dei bersagli e/o eseguire studi di tossicità. - Sviluppare e/o eseguire progetti di sperimentazioni cliniche innovative per piccole popolazioni e nuovi approcci per valutare e monitorare la sicurezza e l'efficacia degli interventi proposti

Who can participate:
Per essere ammessi al finanziamento, i candidati devono essere stabiliti in uno dei paesi ammissibili, ovvero: – gli Stati membri dell'Unione europea, comprese le loro regioni ultraperiferiche; – i Paesi e Territori d'Oltremare (PTOM) collegati agli Stati membri; – paesi extra UE ammissibili: – paesi associati a Orizzonte Europa; – paesi a basso e medio reddito

Programme:
HORIZON-RIA HORIZON Research and Innovation Actions

Consortium: Required

Status: Aperto

Total budget:
60.00 milioni

Funding rate:
100%

Note:
La Commissione stima che un contributo dell'UE di circa 8,00 milioni di EUR consentirebbe di affrontare adeguatamente questi risultati. Il Joint Research Centre (JRC) può partecipare come membro del consorzio selezionato per il finanziamento

Dettagli

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Scadenza: 1 February 2022

Scadenze successive:

Deadline model two-stage
Planned opening date
06 October 2021
Deadline dates
01 February 2022 17:00:00 Brussels time
06 September 2022 17:00:00 Brussels time

Topic:

Proposals should aim to develop therapies for rare diseases with no approved therapeutic option. Proposals should focus on group(s) of rare diseases with commonalities, such as shared biological features, possibly within the same and/or across different medical areas within the rare diseases landscape. Thus, proposals should not address a single disease only.
The therapies to be developed may include a broad family of therapeutic interventions such as small molecule(s), advanced therapy medicinal products, repurposing of existing medicinal products, including non-pharmacological interventions and/or their combinations, as relevant.
The topic will support proposals covering several different stages in the continuum of the innovation pathway (i.e. translational, preclinical, clinical research, validation in the clinical and/or real-world setting etc.), as relevant.
The proposals should address most of the following research activities:
- Establish multidisciplinary collaborations between all relevant stakeholders by integrating disciplines, technological developments and existing knowledge.
- Develop and utilise relevant preclinical models and/or innovative tools/technologies to: verify molecular/cellular pathways/genes that can be therapeutically targeted, increase the confidence in the targets selection and/or perform toxicity studies.
- Develop and/or execute innovative clinical trials designs for small populations and novel approaches to assess and monitor the safety and efficacy of the proposed interventions

Programma:

HORIZON-RIA HORIZON Research and Innovation Actions

Ente finanziatore:

Budget complessivo:

60.00 million

Chi può partecipare:

To be eligible for funding, applicants must be established in one of the eligible countries, i.e.:
– the Member States of the European Union, including their outermost regions;
– the Overseas Countries and Territories (OCTs) linked to the Member States;
– eligible non-EU countries:
– countries associated to Horizon Europe;
– low- and middle-income countries

Partenariato: Obbligatorio

Status:

Chiuso

Quota finanziabile:

100%

Topic:
Proposals should aim to develop therapies for rare diseases with no approved therapeutic option. Proposals should focus on group(s) of rare diseases with commonalities, such as shared biological features, possibly within the same and/or across different medical areas within the rare diseases landscape. Thus, proposals should not address a single disease only. The therapies to be developed may include a broad family of therapeutic interventions such as small molecule(s), advanced therapy medicinal products, repurposing of existing medicinal products, including non-pharmacological interventions and/or their combinations, as relevant. The topic will support proposals covering several different stages in the continuum of the innovation pathway (i.e. translational, preclinical, clinical research, validation in the clinical and/or real-world setting etc.), as relevant. The proposals should address most of the following research activities: - Establish multidisciplinary collaborations between all relevant stakeholders by integrating disciplines, technological developments and existing knowledge. - Develop and utilise relevant preclinical models and/or innovative tools/technologies to: verify molecular/cellular pathways/genes that can be therapeutically targeted, increase the confidence in the targets selection and/or perform toxicity studies. - Develop and/or execute innovative clinical trials designs for small populations and novel approaches to assess and monitor the safety and efficacy of the proposed interventions

Who can participate:
To be eligible for funding, applicants must be established in one of the eligible countries, i.e.: – the Member States of the European Union, including their outermost regions; – the Overseas Countries and Territories (OCTs) linked to the Member States; – eligible non-EU countries: – countries associated to Horizon Europe; – low- and middle-income countries

Programme:
HORIZON-RIA HORIZON Research and Innovation Actions

Consortium: Required

Status: Aperto

Total budget:
60.00 million

Funding rate:
100%

Note:
The Commission estimates that an EU contribution of around EUR 8.00 million would allow these outcomes to be addressed appropriately. The Joint Research Centre (JRC) may participate as member of the consortium selected for funding

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