Uno studio randomizzato controllato ((Randomised controlled trial – RCT)  è uno studio sperimentale in cui i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a due gruppi, il gruppo sperimentale che riceve il trattamento o il gruppo di controllo/confronto.

Entrambi i gruppi (chiamati anche bracci) sono seguiti per un periodo di tempo, attraverso la valutazione di esiti di salute definiti all’inizio. Poiché i gruppi sono identici a parte il trattamento sperimentale, eventuali differenze di esito statisticamente rilevanti sono, in teoria, attribuibili al trattamento

La randomizzazione assomiglia al lancio di una moneta: se esce testa al partecipante viene assegnato il trattamento sperimentale, se esce croce, viene assegnato un trattamento alternativo o un placebo. Lo scopo della randomizzazione è quello di ridurre le distorsioni di selezione: l’assegnazione viene eseguita dopo che i soggetti sono stati valutati per l’ammissibilità e reclutati, ma prima che inizi l’intervento da studiare.

Non tutti gli studi che confrontano un gruppo di intervento con un gruppo di controllo sono randomizzati: in alcuni casi infatti l’assegnazione casuale può essere impossibile, impraticabile o non etica.

Un RCT può essere “cieco”, (chiamato anche “mascherato”) se ai partecipanti allo studio, ai caregivers o a chi fa le valutazioni viene impedito di sapere quale trattamento è stato utilizzato.
L’RCT è spesso considerato il gold standard per una sperimentazione clinica.

Vantaggi degli RCT

  • permettono una valutazione rigorosa di una singola variabile (effetto del trattamento farmacologico rispetto al placebo, per esempio)
  • in un gruppo di pazienti definito con precisione (donne in menopausa di età compresa tra i 50 e i 60 anni)
  • Utilizzano design prospettici (i dati sono raccolti su eventi che accadono dopo che si decide di iniziare lo studio)
  • Utilizzano un ragionamento ipotetico-deduttivo (cercano di falsificare, piuttosto che confermare, la propria ipotesi)
  • Riducono i bias confrontando due gruppi altrimenti identici
  • Consentono la meta-analisi (combinando i risultati numerici di diversi studi simili in un secondo momento)

Svantaggi e limiti

Gli svantaggi sono principalmente legati al fatto che si tratta di studi molto costosi e dispendiosi anche in termini di tempo: per questo spesso sono eseguiti su campioni troppo piccoli o per periodi di tempo troppo brevi.
Gli studi randomizzati hanno anche dei limiti: i risultati possono avere un’applicabilità limitata a causa di criteri di esclusione (regole su chi non può essere inserito nello studio), bias di inclusione (selezione di soggetti di un gruppo non rappresentativo di tutti coloro che soffrono della patologia), analisi di dati di esito quantitativi predefiniti che possono escludere importanti aspetti qualitativi dell’intervento, e bias di pubblicazione (pubblicazione selettiva dei risultati positivi).

Uno studio randomizzato controllato risponde a domande come:

  • Questo farmaco è migliore del placebo o di un farmaco diverso per una particolare malattia?
  • Un foglietto illustrativo è meglio di un consiglio verbale per aiutare i pazienti a fare scelte informate sulle opzioni di trattamento per una particolare patologia?

Bibliografia