Guardare indietro per andare avanti: una meta-analisi sulla terapia cellulare con cellule staminali nella sclerosi laterale amiotrofica
Contesto
Il trapianto di diversi tipi di cellule staminali per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è stato valutato in numerosi studi clinici di Fase I e di Fase II, con risultati inconcludenti.
Obiettivo
Qui, è stata condotta una meta-analisi per valutare sistematicamente l’esito degli studi di terapia cellulare con cellule staminali che riportano l’evoluzione di ciascun paziente prima e dopo la somministrazione cellulare. In questo modo, abbiamo mirato per determinare l’effetto dell’intervento SC nonostante l’eterogeneità individuale nella progressione della malattia.
Metodo
Sono state identificate 670 referenze mediante ricerca elettronica e 90 studi full-text sono stati valutati secondo i criteri di ammissibilità. Sono stati inclusi undici studi comprendente 220 pazienti trattati con cellule che hanno ricevuto terapia cellulare con cellule staminali mesenchimali (M) (n = 152), neurali (N) (n = 57) o cellule mononucleate (MNC: cellule positive CD34, CD117 e CD133) (n = 11).
Risultati
Le analisi indicano che mentre l’iniezione intratecale di mesenchimali e di cellule stromali sembra avere un effetto positivo, sebbene transitorio, sulla progressione clinica (come misurato dal punteggio di valutazione funzionale della SLA), c’è stato un peggioramento della funzione respiratoria misurata dalla capacità vitale forzata dopo tutti gli interventi.
Conclusioni
La terapia cellulare e la via di somministrazione ottimali devono essere determinati in modelli preclinici adeguatamente controllati prima di proseguire ulteriormente nei pazienti con SLA. Inoltre, una comprensione approfondita dei meccanismi della malattia in sottogruppi di pazienti sarà aiutare ad adattare la terapia cellulare a obiettivi specifici e aumentare la probabilità di migliorare i risultati.
Riferimento:
Morata-Tarifa, C., Azkona, G., Glass, J. et al. Looking backward to move forward: a meta-analysis of stem cell therapy in amyotrophic lateral sclerosis. npj Regen Med 6, 20 (2021). https://doi.org/10.1038/s41536-021-00131-5
